膠東在線1月17日訊 北京時間1月17日早上6:15，榮昌生物首席執(zhí)行官（CEO）房健民博士在第43屆摩根大通醫(yī)療健康年會（J.P. Morgan Healthcare Conference）現(xiàn)場發(fā)表主題演講。房健民博士向全球業(yè)界分享了榮昌生物在“針對全球尚未被滿足的重大臨床需求，持續(xù)推出原創(chuàng)性生物藥物”的戰(zhàn)略引領(lǐng)下，近期取得的一系列振奮人心的突破性進展，全方位展示了公司的創(chuàng)新成果與發(fā)展規(guī)劃。

　　01 開發(fā)下一代 FIC/BIC 新分子

　　憑借自主構(gòu)建的抗體融合蛋白平臺、雙功能抗體平臺、抗體藥物偶聯(lián)物（ADC）平臺和雙抗ADC平臺等四大核心技術(shù)平臺，榮昌生物持續(xù)深耕，不斷推出具有同類首創(chuàng)（FIC）/同類最佳（BIC）潛力的新分子。會上，房博介紹了榮昌生物新推出的ADC分子RC278，這是一款具有 FIC/BIC 潛力的 ADC 藥物，針對一種新型腫瘤抗原，通過人源化單克隆抗體與基于拓?fù)洚悩?gòu)酶1（Topo1）的有效載荷結(jié)合，使用可裂解的連接子進行位點特異性偶聯(lián)，藥物抗體比（DAR）為8。該藥物獨特的設(shè)計和機制使其在治療實體瘤方面具有較大的潛力，有望進一步提升安全性和有效性。目前，RC278正處于臨床前研究階段，預(yù)計2025年上半年申報臨床試驗。

　　02 自免領(lǐng)域：拓展泰它西普適應(yīng)癥，實現(xiàn)產(chǎn)品價值最大化

　　榮昌生物積極拓展現(xiàn)有產(chǎn)品的新適應(yīng)癥，致力于挖掘其更大的臨床價值，有望在2025年迎來多項里程碑進展。

　　泰它西普作為B細胞介導(dǎo)的自身免疫疾病領(lǐng)域的重磅藥物，正通過不斷拓展適應(yīng)癥應(yīng)用范圍，鞏固其在該領(lǐng)域的領(lǐng)先地位。

　　• 重癥肌無力適應(yīng)癥（MG）國內(nèi)Ⅲ期臨床試驗已達到主要終點，有望于2025年第二季度獲批上市。據(jù)弗若斯特沙利文報告，全球MG患者約120萬人，包括中國22萬，預(yù)計2030年全球市場規(guī)模為72.4億美元。

　　• IgA腎病適應(yīng)癥（IgAN）國內(nèi)Ⅲ期臨床試驗已完成患者入組，預(yù)計2025年上半年讀出36周的數(shù)據(jù)。據(jù)弗若斯特沙利文報告，全球IgAN患者約1020萬人，包括中國237萬，預(yù)計2030年全球市場規(guī)模為25億美元。

　　• 干燥綜合征適應(yīng)癥（pSS）國內(nèi)Ⅲ期臨床試驗順利推進，預(yù)計2025年上半年讀出24周的數(shù)據(jù)。據(jù)弗若斯特沙利文報告，全球pSS患者約428萬人，包括中國65萬，預(yù)計2030年全球市場規(guī)模為61億美元。

　　泰它西普已獲批用于系統(tǒng)性紅斑狼瘡（SLE）和類風(fēng)濕關(guān)節(jié)炎（RA），在臨床應(yīng)用中取得了良好的效果。目前，在國內(nèi)重癥肌無力適應(yīng)癥上市申請已獲受理，干燥綜合征、IgA腎病的Ⅲ期臨床試驗已完成患者入組，視神經(jīng)脊髓炎譜系疾病適應(yīng)癥處于Ⅲ期臨床試驗階段；重癥肌無力、系統(tǒng)性紅斑狼瘡、干燥綜合征、IgA腎病等適應(yīng)癥的全球多中心Ⅲ期臨床試驗正在按計劃推進；還有狼瘡腎炎、膜性腎病等多個適應(yīng)癥處于不同的臨床研究階段。這些新適應(yīng)癥的拓展將極大拓寬泰它西普的市場空間，為更多患者帶來希望。

　　03 腫瘤領(lǐng)域：多維度探索創(chuàng)新療法，研發(fā)管線多點開花

　　在抗腫瘤研發(fā)領(lǐng)域，榮昌生物聚焦實體瘤，通過拓展已獲批藥物適應(yīng)癥、探索新靶點成藥性、研究新治療組合等多種策略，推動腫瘤治療的創(chuàng)新變革。

　　在拓展維迪西妥單抗（RC48）適應(yīng)癥方面，榮昌生物開展了多項臨床試驗：針對尿路上皮癌（UC），RC48-C016治療晚期1線轉(zhuǎn)移性尿路上皮癌的Ⅲ期臨床試驗正在進行中，預(yù)計2025年上半年讀出數(shù)據(jù)；RC48-C014針對1線/2線轉(zhuǎn)移性尿路上皮癌,RC48-C017新輔助治療肌層浸潤性膀胱癌的研究也取得了優(yōu)異成果；在胃癌（GC）領(lǐng)域，為不同HER2表達的患者提供了更多治療選擇；對于乳腺癌（BC），在2線（+）HER2陽性且伴有肝轉(zhuǎn)移的患者中，展現(xiàn)出良好的療效，一線HR陰性/HER2低表達乳腺癌的Ⅱ期臨床試驗也在穩(wěn)步推進。

　　在探索組合療法方面，榮昌生物積極探索ADC與 PD-1、化療、雙特異性抗體等聯(lián)合用藥方案，力求突破傳統(tǒng)治療局限。

　　在探索新靶點成藥性方面，榮昌生物針對多個新靶點開展研究。RC88作為一款具有first-in-class潛力的新型間皮素（MSLN）靶向ADC藥物，于2024年1月獲美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）授予的快速通道認(rèn)定（FTD）。靶向CLDN18.2的ADC 藥物RC118，在經(jīng)多線治療的CLDN18.2陽性胃癌患者中顯示出可觀的客觀緩解率（ORR），其與PD-1或RC148聯(lián)合治療的Ⅱ期臨床研究正在招募患者。

　　04 眼科領(lǐng)域：RC28臨床研究穩(wěn)步推進，有望突破治療瓶頸

　　RC28-E注射液是榮昌生物開發(fā)的用于治療眼科疾病的全球首創(chuàng)VEGF/FGF雙靶標(biāo)融合蛋白藥物，其用于糖尿病性黃斑水腫（DME）患者的Ⅲ期研究患者入組已于 2024 年第一季度完成入組，預(yù)計 2025 年下半年遞交國內(nèi)上市申請；濕性年齡相關(guān)性黃斑變性（wAMD）適應(yīng)癥Ⅲ期研究患者入組已于2024年完成，預(yù)計2026年上半年在國內(nèi)遞交上市申請；糖尿病視網(wǎng)膜病變（DR）適應(yīng)癥Ⅱ期研究已于2024年完成。

　　05 增速強勁，效率不斷提升

　　榮昌生物在商業(yè)運營和研發(fā)創(chuàng)新上雙管齊下，實現(xiàn)了協(xié)同發(fā)展。公司商業(yè)化全面提速，營業(yè)收入自2022年起便呈現(xiàn)出穩(wěn)健增長的態(tài)勢，2024年業(yè)績預(yù)告顯示，2024 年公司保持著高增長，收入規(guī)模達到17.15億元，同比增長 58%，虧損額減少4100萬元。

　　具體來看，通過專業(yè)的銷售團隊和廣泛的醫(yī)院覆蓋，泰它西普（Telitacicept，泰愛®，RC18）和維迪西妥單抗（Disitamab-vedotin，愛地希®，RC48）兩款核心產(chǎn)品的銷售額逐年攀升，為公司帶來了穩(wěn)定的現(xiàn)金流，為研發(fā)投入提供了堅實的資金保障。

　　泰它西普作為全球首創(chuàng)的Blys/APRIL融合蛋白藥物，自獲批用于系統(tǒng)性紅斑狼瘡、類風(fēng)濕性關(guān)節(jié)炎等適應(yīng)癥以來，市場覆蓋范圍持續(xù)擴大，2024年三季度銷售額較2023年同期增長80%。截至2024年9月底，泰它西普已成功準(zhǔn)入超過1000家醫(yī)院，覆蓋醫(yī)生25000名。隨著新適應(yīng)癥陸續(xù)獲批，泰它西普有望進一步拓展市場，成為B細胞介導(dǎo)的自身免疫疾病治療領(lǐng)域的領(lǐng)軍藥物。

　　維迪西妥單抗作為我國首款獲批上市的國產(chǎn)原創(chuàng)抗體偶聯(lián)藥物（ADC），在腫瘤治療市場中占據(jù)重要地位。目前，該藥物已獲批用于靶向HER2的2線(+)尿路上皮癌（UC）和胃癌（GC）患者的治療。截至2024年9月底，維迪西妥單抗已準(zhǔn)入超過800家醫(yī)院，覆蓋醫(yī)生25000名。隨著多項推進適應(yīng)癥治療線數(shù)前移的臨床試驗的順利開展，維迪西妥單抗將進一步擴大目標(biāo)患者群體，鞏固其在HER2表達尿路上皮癌患者治療領(lǐng)域的領(lǐng)先地位。

　　除泰它西普和維迪西妥單抗外，榮昌生物還有6個自主研發(fā)的創(chuàng)新藥物分子處于不同的臨床試驗階段，正在開展的臨床試驗超過30項，另有30個項目處于早期開發(fā)階段。

　　結(jié) 語

　　2024年，榮昌生物取得了顯著進展——泰它西普類風(fēng)濕關(guān)節(jié)炎適應(yīng)癥國內(nèi)獲批上市，泰它西普治療重癥肌無力（MG）、維迪西妥單抗治療HER2陽性且伴有肝轉(zhuǎn)移的乳腺癌（BC）等適應(yīng)癥國內(nèi)上市申請獲受理，泰它西普重癥肌無力適應(yīng)癥實現(xiàn)了全球多中心Ⅲ期臨床試驗首例患者入組，維迪西妥單抗開展了多項臨床研究。

　　2025年，榮昌生物有望收獲累累碩果——泰它西普重癥肌無力適應(yīng)癥、維迪西妥單抗用于HER2+且伴有肝轉(zhuǎn)移的乳腺癌適應(yīng)癥預(yù)計將在國內(nèi)獲批上市；泰它西普治療IgA腎病、干燥綜合征適應(yīng)癥，維迪西妥單抗治療HER2表達一線尿路上皮癌、HER2低表達乳腺癌，RC28治療糖尿病性黃斑水腫（DME）等5個適應(yīng)癥將陸續(xù)遞交上市申請。

　　展望未來，榮昌生物將繼續(xù)秉承創(chuàng)新驅(qū)動的理念，不斷優(yōu)化研發(fā)和商業(yè)化策略，憑借豐富的產(chǎn)品線、強大的研發(fā)實力和市場拓展能力，致力于成為全球生物制藥領(lǐng)域的領(lǐng)軍企業(yè)，為全球患者提供更多高效、優(yōu)質(zhì)的創(chuàng)新治療藥物。